Nature：哈佛大学提出一种风险性较小的基因疗法

发布时间：2021-07-05 信息来源：生物通

由哈佛大学和布罗德研究所的科学家领导的研究团队使用一种新的基因编辑技术成功地治疗了小鼠镰状细胞病。这一进步有一天可能会导致一种致命的遗传性血液疾病的治愈，这种疾病每年影响超过30万新生儿。

在发表在《自然》(Nature)杂志上的这篇论文中，研究人员详细介绍了他们如何使用一种被称为CRISPR2.0的系统，改变患者红细胞中的一个DNA字母，将致病的血红蛋白基因转化为无害的变体，从而生成健康的自身副本。从本质上说，这种变化直接纠正了导致疾病发生的血红蛋白(红细胞中的携氧蛋白)的突变。